在美国,每年都有两个很大的关于癌症研究方面的年会。一个是通常在四月份召开的美国癌症研究协会 (American Association for Cancer Research, AACR) 年会,另一个是在六月初召开的美国临床肿瘤学会 (American Society of Clinical Oncology, ASCO) 年会。在这两个年会,过万的癌症基础和临床研究专家学者,医生,护士,制药公司的人员,与癌症研究治疗政策相关的人员从全世界各地赶来研讨和交流。通常大会会安排专门的大会讲座报到一些最新的药物临床试验的结果。果然,刚刚结束(4月18日-22日)的2015年AACR年会上精彩纷呈,特别是各种形式的免疫疗法。其中应以Bristol-Myers Squibb (BMS)公司的两个免疫疗法共同使用治疗黑色素瘤的二期临床试验结果最为引人注目。这个试验招募了142个发现转移后还没有接受过治疗的转移的黑色素瘤病人,把他们以2:1的比例随机分配在BMS的两个免疫治疗药物(Nivolumab+Ipilimumab)组和Ipilimumab组接受治疗。Ipilimumab也叫Yervoy, 是BMS已经获FDA批准的治疗此类黑色素瘤的标准疗法。因为先前的一期试验初步显示两药共用比Ipilimumab单药更有效,所以该公司进行了这个二期试验。果然,试验显示双药组的肿瘤反应率(61%)大大超过单药组(11%)(P< 0.001),并且双药组有16个病人(22%)的肿瘤完全消失(而单药组没有一个病人的肿瘤完全消失)!在肿瘤反应的维持时间方面,单药组的中位无恶化期 (Progression-Free Survival, PFS)是4.4个月,而双药组至少长于15个月(试验结束时还无法确定, 因为超过50%的病人还没有恶化)。这个试验结果还同时刊登在同一周(4月20日)出版的美国最权威的新英格兰医学杂志(New England Journal of Medicine)上,可见其影响力。这个二期结果是令人振奋的。如果结果得到三期试验进一步确认的话,无疑是黑色素瘤患者的福音。
在这次的年会上,Merck公司的免疫疗法(Keytruda)在转移性的黑色素瘤和Genentech/Roche公司的免疫疗法(MPDL3280A)在三阴乳癌的测试也引人注目。
事实上,在抗肿瘤药物的研发中,免疫疗法在最近几年风生水起,原因是现有临床试验证据显示它们能在很多类型的肿瘤上产生很高的肿瘤反应率和很好的总生存期。现在在美国已经有三个药物得到美国FDA批准,包括BMS的Yervoy和Opdivo (Nivolumab),和Merck的Keytruda。三个药首先获批的适应症都是黑色素瘤。最近BMS的Opdivo还最先被FDA加速批准用于治疗鳞状非小细胞肺癌 (一线和二线使用)。春江水暖鸭先知,全球制药公司在这个领域的投入不断加大,竞争可谓如火如荼。业界普遍相信免疫治疗将给肿瘤治疗带来革命性的变化。有人预测到2030年,免疫治疗药物的年销售额可达500亿美元。
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