以即將上映的2010年美國電影《特別措施》（Extraordinary Measures）是美國CBS公司下屬的CBS電影部門（成立於2007年）的第一部電影，主演為布蘭登·弗雷澤（Brendan Fraser），哈里森·福特（Harrison Ford）和克里·拉塞爾（Keri Russell）。導演是Tom Vaughan。電影將於2010年1月22日在北美地區開始公映。 該片是根據吉塔·阿南德（Geeta Anand）所寫的真實故事《治療》(The Cure)改編的。那本書曾經獲得了普利策獎。 約翰·克羅利（John Crowley，布蘭登·弗雷澤飾）是一家生物技術公司的高級主管。他與太太艾琳(Aileen，克里·拉塞爾飾)有三個孩子，兩兒一女。他們的一兒一女兩個孩子都得了一種非常罕見的遺傳類疾病：龐貝氏症(Pompe disease)。 這種病又稱為“酸性麥芽糖酵素缺乏症”(acid maltase deficiency，AMD)或 “肝糖儲積症第二型”(glycogen storage disorder，GSD；glycogenosis II)，是一種罕見疾病，成因為第17對染色體出現病變，導致體內缺乏酸性α-葡萄糖苷酶這種酵素，而無法分解肝糖，會導致肌肉無力，心臟擴大等病因，可分成嬰兒型及晚髮型兩種，剛出生的嬰兒若得此病症，通常活不過1~2歲。 得這種遺傳病的幾率為4-5萬分之一，可他們一家就占了兩個！當時沒有任何有效治療方法。得這種病的人都無法走路。電影中的兩位，大女兒8歲，兒子6歲，都坐輪椅，醫生都判斷兩人已經活到了得這種遺傳病的人的已知生命極限。克羅利夫婦也漸漸放棄了治癒的希望。 可就在此時，約翰意外地在一本醫學雜誌上發現了一位大學教授Robert Stonehill（哈里森·福特飾）的研究論文，提出了一種治療這種疾病的新理論。雖然這隻還是一種假設，但對克羅利一家來說，他們看到的是希望…… 可要把理論上的假設變成實際藥品，並在臨床上試驗使用，及最終得到FDA（美國醫藥管理局）的批准，一般都需要漫長的時間。可克羅利沒有時間等待。他們要與時間賽跑！因此，雖然約翰·克羅利有着一份高薪工作，也以此得到了醫療保險，但為了治療他的兩個孩子，他毅然決然地做出了一個大膽決定：辭去工作，自己集資，與教授一起成立一家生物科技公司，以教授的理論為基礎專門研究一種新藥（一種酶）…… 當他們的研究進行到一半時，他們沒了資金。怎麼辦？他們只好將公司賣給一家更大的生物科技公司（兩人也因此搖身一變，成了千萬富翁）。 最後，該公司有四項產品同時出現，經過評比，只有一項（但不是教授的那種）被公司決定用於臨床，並只能在新出生兒童身上使用。這是公司出於商業考慮而做出的選擇，克羅利的兩個孩子無法被試驗。 這時，克羅利通過各種手段，終於得到一家醫院同意在他孩子身上試驗使用教授發明的那種新藥劑。克羅利也因此被公司解僱：因為公司的任何新藥都不得用在公司內部人員及其家屬身上，這也以防利益衝突。 當然，最後的結果是皆大歡喜：新藥成功，兩個孩子漸漸恢復健康！新生小孩用了新藥後更是可以下地走路！FDA批准了新藥。 後記（我查的資料）： 雖然影片中的Robert Stonehill是Nebraska大學的教授，但其原型是Dr. William Canfield，現為University of Oklahoma Health Sciences Center教授。正是他的研究成果為治療龐貝氏症(Pompe disease)提供了理論依據。他與克羅利一起合作的公司Novazyme 研究出了新藥NZ-1001，並在幼兒身上進行臨床試驗。後來，Novazyme被賣給Genzyme公司，並由Genzyme公司在NZ-1001的基礎上研發出全球第一個治療龐貝氏症的藥物Myozyme，並獲歐盟醫藥品管理局（EMEA）及美國食品暨藥物管理局（FDA）核准於上市。 又有消息說，2006年4月28日，由台灣中央研究院生物醫學暨科學研究所所長陳垣崇及其所領導的研究團隊，經過長達15年之研究，研發出全球第一個治療龐貝氏症的藥物 Myozyme，並獲歐盟醫藥品管理局（EMEA）及美國食品暨藥物管理局（FDA）核准上市。 如果比較上面的兩段，都是同一種藥Myozyme，而且該藥的確是Genzyme公司的產品，因此我個人判斷，陳垣崇有可能只是當年在Genzyme公司做具體研究Myozyme的人員之一，後來才成了台灣中央研究院生物醫學暨科學研究所所長。而不是台灣的研究成果。 |
