以即将上映的2010年美国电影《特别措施》（Extraordinary Measures）是美国CBS公司下属的CBS电影部门（成立于2007年）的第一部电影，主演为布兰登·弗雷泽（Brendan Fraser），哈里森·福特（Harrison Ford）和克里·拉塞尔（Keri Russell）。导演是Tom Vaughan。电影将于2010年1月22日在北美地区开始公映。 该片是根据吉塔·阿南德（Geeta Anand）所写的真实故事《治疗》(The Cure)改编的。那本书曾经获得了普利策奖。 约翰·克罗利（John Crowley，布兰登·弗雷泽饰）是一家生物技术公司的高级主管。他与太太艾琳(Aileen，克里·拉塞尔饰)有三个孩子，两儿一女。他们的一儿一女两个孩子都得了一种非常罕见的遗传类疾病：庞贝氏症(Pompe disease)。 这种病又称为“酸性麦芽糖酵素缺乏症”(acid maltase deficiency，AMD)或 “肝糖储积症第二型”(glycogen storage disorder，GSD；glycogenosis II)，是一种罕见疾病，成因为第17对染色体出现病变，导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶这种酵素，而无法分解肝糖，会导致肌肉无力，心脏扩大等病因，可分成婴儿型及晚发型两种，刚出生的婴儿若得此病症，通常活不过1~2岁。 得这种遗传病的几率为4-5万分之一，可他们一家就占了两个！当时没有任何有效治疗方法。得这种病的人都无法走路。电影中的两位，大女儿8岁，儿子6岁，都坐轮椅，医生都判断两人已经活到了得这种遗传病的人的已知生命极限。克罗利夫妇也渐渐放弃了治愈的希望。 可就在此时，约翰意外地在一本医学杂志上发现了一位大学教授Robert Stonehill（哈里森·福特饰）的研究论文，提出了一种治疗这种疾病的新理论。虽然这只还是一种假设，但对克罗利一家来说，他们看到的是希望…… 可要把理论上的假设变成实际药品，并在临床上试验使用，及最终得到FDA（美国医药管理局）的批准，一般都需要漫长的时间。可克罗利没有时间等待。他们要与时间赛跑！因此，虽然约翰·克罗利有着一份高薪工作，也以此得到了医疗保险，但为了治疗他的两个孩子，他毅然决然地做出了一个大胆决定：辞去工作，自己集资，与教授一起成立一家生物科技公司，以教授的理论为基础专门研究一种新药（一种酶）…… 当他们的研究进行到一半时，他们没了资金。怎么办？他们只好将公司卖给一家更大的生物科技公司（两人也因此摇身一变，成了千万富翁）。 最后，该公司有四项产品同时出现，经过评比，只有一项（但不是教授的那种）被公司决定用于临床，并只能在新出生儿童身上使用。这是公司出于商业考虑而做出的选择，克罗利的两个孩子无法被试验。 这时，克罗利通过各种手段，终于得到一家医院同意在他孩子身上试验使用教授发明的那种新药剂。克罗利也因此被公司解雇：因为公司的任何新药都不得用在公司内部人员及其家属身上，这也以防利益冲突。 当然，最后的结果是皆大欢喜：新药成功，两个孩子渐渐恢复健康！新生小孩用了新药后更是可以下地走路！FDA批准了新药。 后记（我查的资料）： 虽然影片中的Robert Stonehill是Nebraska大学的教授，但其原型是Dr. William Canfield，现为University of Oklahoma Health Sciences Center教授。正是他的研究成果为治疗庞贝氏症(Pompe disease)提供了理论依据。他与克罗利一起合作的公司Novazyme 研究出了新药NZ-1001，并在幼儿身上进行临床试验。后来，Novazyme被卖给Genzyme公司，并由Genzyme公司在NZ-1001的基础上研发出全球第一个治疗庞贝氏症的药物Myozyme，并获欧盟医药品管理局（EMEA）及美国食品暨药物管理局（FDA）核准于上市。 又有消息说，2006年4月28日，由台湾中央研究院生物医学暨科学研究所所长陈垣崇及其所领导的研究团队，经过长达15年之研究，研发出全球第一个治疗庞贝氏症的药物 Myozyme，并获欧盟医药品管理局（EMEA）及美国食品暨药物管理局（FDA）核准上市。 如果比较上面的两段，都是同一种药Myozyme，而且该药的确是Genzyme公司的产品，因此我个人判断，陈垣崇有可能只是当年在Genzyme公司做具体研究Myozyme的人员之一，后来才成了台湾中央研究院生物医学暨科学研究所所长。而不是台湾的研究成果。 |
