2012年7月9日，美国通过立法，在FDA 安全和创新法案（FDA Safety and Innovation Act， FDASIA）中引入指定突破性新药的条款，从而开启了美国药物研发的一个新阶段。此前FDA 已经有其它三种机制加快药物的研发和审批，包括Fast Track （快速研发），Priority Review (优先评审)和 Accelerated Approval (假批, 因为批准乃是基于替代指标，即Surrogate end point，药厂要补完整数据)。

FDA 的这个新机制也是与时俱进的一个表现， 因为现在越来越多的药是针对特定基因突变或靶点的，病人数目很少。FDA和医药界都认识到对这些药已不太现实去要求做传统的一期二期和三期的大规模临床试验来证明药物的安全性和有效性。FDA要通过这个机制来加快研发能让严重的致命疾病的治疗完全改观（transformative）的药物。

突破性新药的门槛是很高的。要获得FDA指定，药厂要提交充分的，比现有疗法更好的，有多个具有临床意义的指标支持的临床证据。一旦经FDA评审和指定，FDA的评审队伍和高层将提供密切有力的指导以高效率地帮助完成药物的研发和审批。因为指定的指标性意义和FDA 的全程大力支持，申请这个指定成为很多药厂在发行原始股上市和整个药物研发，乃至销售时梦寐以求的一件事。从2012年中到2014年底，FDA的CDER共收到203个申请，其中30个递交申请后自动撤回，109个被拒，仅有64个（~32%）获得指定。申请中大部分是肿瘤白血病领域的（86/203），其次是抗病毒药。2015年截至12月中，又有18个癌症药物被FDA指定为突破性新药（见下表）。值得一提的是，台湾的中裕新药（前称宇昌生技）于2015年获FDA指定其抗艾滋病毒的单抗ibalizumab为突破性新药，此药生产由药明康德无锡生物制药研发生产基地承包。

突破新药的成功也是有目共睹的。截至2015年12月9日，共有36个FDA 指定的新药获得上市批准。

FDA的突破性新药机制很快在全球被很多国家被采用，包括欧盟和日本。他们都为让自己的国民尽快用上好药作程序上的改进。中国也似乎正在临床试验及新药审批方面尝试加速。

对病人来说，了解这些新药，及早参与这些药的后期临床试验或由自己医生开药应是选项。

对制药行业有兴趣的人士，跟踪这些新药的发展也是很有意思的事情。

图表文编译自网络

参考文章：

Christina T. Loguidice，Can the Breakthrough Therapy Program Transform Cancer Care? Onclive.com

Xcancerx.wordpress.com    人传人网 编译，2015

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