川普總統的首次國會演講得到廣泛的讚許。然而，人們很快就知道，這篇演講稿的捉刀人是第一女兒伊萬卡。儘管伊萬卡為川普總統設計的包裝博得一片叫好，卻絲毫不能改變這篇演講的反理性本色。比如，911以來在美國發生的殺人事件主要是移民犯罪還是本土犯罪？美國公司境外建廠是輸出財富還是攫取財富？美國是不平等貿易的受害者還是製造者？奧巴馬醫保法案是災難還是得到多數人民的擁護？

在川普看來，全世界都在變着法欺負美國，搶劫美國。包括中國伊朗墨西哥朝鮮這些企圖搞垮美國的敵人。也包括歐洲，澳洲，加拿大，日本韓國這些整天想占美國便宜的所謂朋友。也許只有聰明的俄國人一直在暗中幫助美國。如今的美國已經是國破山河在，城荒草木深。而客觀現實與川普的認知完全是相反的。這篇文章就單說說川普演講中頗為扇情的梅根父親製藥救兒的故事。引號中都是川普演講的原文中譯。

『梅根被診斷患有龐貝氏症，一種罕見的重疾，她當時只有15個月大。醫生認為她活不過5歲。得知這一噩耗後，梅根的爸爸約翰，傾盡所有去拯救自己寶貝孩子的生命。他建立了一家公司來找尋治癒方案並協助研發了拯救梅根的藥方。今天梅根已經20歲了，在聖母大學讀大學二年級。』

小梅根15個月明確診斷龐貝氏症。自然壽命還剩下不到四年。梅根他爹約翰找到或者說研發了救命的藥方。他爹是聖徒約翰嗎？跟師父學到了行神跡？

龐貝氏症（Pompe disease），是由第17對染色體病變導致體內缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）而無法分解糖原。糖原是好東西。尼羅河寫過一篇文章論述素食促進機體以糖原而非脂肪來儲存和利用能量，是一種更加高效和健康的方式。但前提是機體必須能有效分解糖原。

GAA缺失帶來兩個問題，一來不能分解糖原導致能量供應障礙，二來糖原在肝臟和心肌骨骼肌細胞中大量積聚造成細胞損害。表現為運動障礙和心臟功能障礙。最嚴重的情況是呼吸肌無力而發生呼吸衰竭。龐貝氏症是隱性遺傳。也就是父母都具有缺陷基因才有可能遺傳給孩子。

既然龐貝氏症就是由GAA基因缺陷。治療方法當然就是用人工重組的GAA作替代性治療。2006年4月28日，世界上第一個治療龐貝氏症的藥物Myozyme（另一商品名是Lumezyme）獲得歐盟醫藥品管理局（EMEA）及美國食品暨藥物管理局（FDA）核准上市。在網絡資訊如此發達的今天。我們很容易追蹤Myozyme的研究過程：1991年在美國杜克大學開始研究，1999年開始一期臨床試驗。前後歷時15年，2006年四月投入臨床使用。（http://www.genes-at-taiwan.com.tw/News/n18.html）

根據有關文獻，龐貝氏症的病因在1955年到1965年之間就得到充分的闡明。為什麼直到1991年才有人開始研究治療藥物呢？這要歸功於分子克隆技術的出現。簡而言之分子克隆技術能夠把任何一個基因插入到能夠在細菌中繁殖的病毒中（專業上稱為質粒），隨着細菌的繁殖，質粒就可以無數次得到複製並且製造出基因的產物，這就是分子的克隆化擴增。對龐貝氏症的治療來說也就是製造出重組酸性α-葡萄糖苷酶。所謂重組，意思基因經過編輯（切割和再連接）之後能夠通過質粒表達。

Myozyme在1991年開始研究很自然。那個時候大量的博士研究課題都是某種生物基因的克隆表達。研發Myozyme的首創功績屬於中華民國遺傳研究所陳垣崇團隊，參與這項臨床試驗的還有美國5個醫學中心及歐洲四個醫學中心。梅根父親創辦公司生產這種藥物是2000年的事情。從時間順序來看，那時應該已經完成一期臨床試驗。約翰先生充其量就是得到了這種藥物的生產權，而且還不是唯一的一家。

川普總統大概是看了某個劇作家借這件事編造的電影。問題的關鍵不是川普分不清電影和現實，而是川普從這個不靠譜的故事裡總結出一個很可怕的觀點，他要打破藥品監管。這與他力圖否定科學發展，顛覆美國價值觀的執政理念是一致的。

『梅根的故事詮釋了父愛的無限力量。但是聯邦食品藥品監管局緩慢、繁瑣的批准程序，阻礙了很多處於需要中的人獲得有效的治療方案─像挽救了梅根那樣的治療方案。如果我們可以打破這些限制，不只是食品藥品監管局的限制，還有其他所有政府部門的限制，更多像梅根一樣的奇蹟就會發生，我們將得到佑護。』

一個藥品從研發到實際投入臨床應用有一個複雜的過程和對整個過程的監管機構。這是全世界各國的通行做法。藥品首先要經過動物實驗取得理論上的有效性。然後經過臨床試驗。一期試驗確定人的劑量有效範圍和毒性耐受範圍。二期試驗對藥物的療效和不良反應作出初步評估。三期試驗才擴大樣本並設立有效對照和無效對照確定藥物的療效。經過這些程序後監管機構才會審核所有的數據對安全性和有效性進行評判。

還是回到這個酸性α-葡萄糖苷酶。既然知道龐貝氏症病因就是這個酶基因缺陷。又有人工製造這個酶的手段。治療應該不難吧。其實沒那麼簡單。酸性α-葡萄糖苷酶在細胞溶酶體中。正常情況下不接觸機體的免疫系統。臨床上診斷酸性α-葡萄糖苷酶缺乏也都是提取細胞內容物檢測這個酶的活性。研製關鍵就在於既要讓這個藥物能夠進入細胞，又要在進入人體後不會激發強烈的自身免疫反應。這就要通過對原始基因作一些關鍵修飾來實現。其中的難度和風險是可想而知的。事實上這個藥物的主要不良反應就是過敏，可以導致死亡。

與藥物的治療作用如影隨形的是藥物的不良反應。FDA的責任就是確保一種藥物帶來的利益遠遠大於其危害。2014年美國直接死於處方藥物不良反應的人數超過100，000。而出現嚴重不良反應的病例數是這個數字的8倍以上。如果沒有15年的艱苦探索，沒有FDA的嚴格監管，一個職業老外拍拍腦袋就造出來的藥，病沒治好不說，不知有多少人要死在這樣的神醫手裡。一個立志破除FDA監管的總統如何不讓人民為他的魯莽無知付出代價？