美国的制药产业是整个医疗体系中一个重要且庞大的组成部分，市场巨大，世界各大制药公司都极其重视美国的药品市场。美国在制药研发方面投资巨大，在世界上处于领先地位，是美国在世界经济竞争中的一个强势领域。同时，由于美国制药企业在定价、销售、药品安全、政治游说方面的行为又广受社会诟病，公众形象欠佳。

            2009年，美国由医生处方在零售药店购买的药物销售额达到2,448亿美元。同年，美国在医院医疗上的费用为7,894亿美元，其中约5%3为药品费用，达到395亿美元。这两项相加共达2,843亿美元。如果加上医生诊所和其他医疗机构用药，2009年美国药品销售额应在3,000亿美元以上，占全国医疗总费用的12%以上。美国的药物市场占世界市场的45%左右，因此2009年世界药物市场将超过7,000亿美元。

            美国和其它工业化国家的制药行业集中度相当高，最大的50家制药公司2008年的销售额达到了6,373亿美元，几乎垄断了世界市场的90%。其中最大的20家制药公司的销售额为5,389亿，占去了世界市场差不多四分之三。这20家大公司中，除了一家为日本公司之外，其他的都在美国和西欧。可以不夸张地说，世界制药行业基本上被这些财雄势大的公司垄断了。其中有些公司，比如宝洁公司，是跨行业的巨头企业，单单凭其医药产品的销售额就可以跻身制药行业的垄断集团。

            然而这些大公司为了巩固垄断地位，仍然在互相之间不断地进行兼并。2009年，制药行业的大公司之间的兼并潮达到一个新的高峰，到8月为止，就有辉瑞公司680亿美元兼并惠氏公司案，罗氏公司468亿美元兼并基因科技公司案，默克公司和先灵葆雅公司之间410亿美元的合并案等。兼并之后的巨无霸制药企业在竞争中使其他企业处于不利地位，势必引发更多的兼并，使整个行业越来越控制在少数寡头企业手中。

             所有这些制药公司的最终目的并不是为了治病救人，而是商业上的成功，包括赚取利润，提高股价，维持增长等等。治病只是为达到赚钱目的而实施的手段，或者只是手段之一。长期以来，这些制药公司的商业模式被称为是“轰动大片式”畅销药物商业模式（“Blockbuster Drug” Business Model）。Blockbuster这一名称借自好莱坞，因为好莱坞的风行大片被称作Blockbuster，意即大片电影上映，很多人排队看片，绕电影院所在的街区好几圈。这个词用在制药行业，指制药企业不惜血本，作大量研究，寻找适用于大量病人的药物；一旦成功之后，就可以高价大量销售，不仅可以收回投资，还可以赚取高额利润。

             要使这个商业模式得以运转，要有几个条件。首先，这个轰动型药物必须适用足够大的病人群体，并使病人长期服用此药物，同时在有效性和安全性上达到标准。其次，这个药物必须受到专利保护，使研制药物的制药公司有专利专卖权。第三，制药公司必须以数倍于成本的价格进行销售，提高利润率。第四，由于这个专利专卖权是有时间期限的，所以制药公司要么不断延长期限，要么在专利到期前不停地推出轰动性药物，保持高额利润。

             在这个模式下，几大制药公司推出了一些“轰动大片式”畅销药物，取得了一些成功。其中最成功的药物是辉瑞公司1997年推出的降低血液胆固醇的他汀类药物Lipitor。推出后的第二年，其年销售额就超过了20亿美元，然后销售节节上升，2006年销售额达到144亿美元。2008年的销售略有下降，但也达到了126亿美元之巨。自上市起，这一个药物为辉瑞公司赚进了超过1,000亿美元的利润，比好莱坞的大片盈利高得多。

             2006年，美国前十大畅销药的销售总额高达582亿美元，其中四种是高血压和心血管类药物、两种是风湿性关节炎药物、两种精神分裂症药物，其他两种分别是哮喘、消化道疾病药物。这些都是适用群体庞大，并且需要长期服用的药物。相比较而言，在中国人尽皆知的伟哥（Viagra）2006年的销售额仅有16.6 亿美元，在畅销药排行榜上排在第57名。

             各大制药公司为了高额利润都把研究资金和人员放在常见病上，使得不常见的病没有药厂愿意研究药品，这样的病就象孤儿一样没人要，被戏称为“孤儿病”（Orphan Disease）。在美国，病人数少于20万的疾病就是“孤儿病”。1983年，美国政府为了鼓励制药企业研发针对“孤儿病”的药物，通过了“孤儿病”药物法案（The Orphan Drug Act of 1983），为投资研发“孤儿病”药物的公司提供多种优惠条件，包括药物专营权，高定价，免税，特许广告等。另外由于病人人数的限制，这些“孤儿病”药物在进行临床试验时，很难找到大量病人参与试验，所以在临床试验的要求上也作了调整。所有这些优惠政策中，高定价是关键。

             大部分的“孤儿病”是遗传性疾病，针对这些疾病的药物一般由基于基因技术的生物科技医药公司研制，其研究的费用高昂，而研制出来的药物定价更是令人瞠目。高歇氏病（Gaucher’s Disease）是一种罕见的葡糖苷酶缺乏遗传病，它导致葡糖苷脂代谢障碍，从而引起脾、肝部位血流障碍，发生肿大，甚至破裂。高歇氏病有三种类型，一型大约5万人中有一例，在祖籍欧洲的犹太人中比例最高；二型和三型都是10万人中有一例，其中三型在瑞典北部比较多。在美国，有高歇氏病的人大约有4-5千人。生物制药公司基因酶公司（Genzyme Corp.）为高歇氏病研制出了长期服用药物Cerezyme，2004年的销售额达到了8亿4千万美元，2005年达到8亿9千万美元，平均每个病人每年约20万美元。这个药成为了基因酶公司的摇钱树。