如何利用最新研发方法缩短新药上市进程

                               贺福长  讨论： info@cicta.ca  ; www.kxka.com.cn 

      在北美根据统计，要开发出一个新药，首先要从10，000个有活性的化合物中才能筛选出大约250个值得进行临床前的动物实验。这个阶段的实验完成后，最多只有5个能被批准进行临床实验。而在进入临床实验的候选化合物中，只有一个有可能成为药品。整个开发过程要10-15年时间和5-10亿美元的经费投入。而且开发抗癌新药需要花费会更多一些，因此只有世界级的大药厂才会有资金去研发新的抗癌药物。

 近日，从美国芝加哥召开的美国临床肿瘤学会年会上获悉，美国国家癌症研究所的研究人员成功地完成了新药ABT－888的一期临床试验。ABT－888是由美国雅培制药研制开发，用于治疗多种晚期癌症患者，作用原理是关闭名为PARP的蛋白，此蛋白会阻止部分癌症细胞抵御机体的免疫功能。一期临床试验方法改变了传统研发流程，将大大缩短药物进入临床的时间。

　　 与传统的药物研究相比，ABT-888测试采用了一种新型的早期一期试验，也叫零期临床试验。它是寻找服药患者生物标记中的变化，而不是确定药物的安全性和具体疗效，以便更快得到相关的数据，加快研发进程。

　　 国家癌症研究所主任John E. Niederhuber博士说：“这种实验方式是全新的研发手段，它将全面促进攻克癌症和药物科研。不过进行ABT-888研究，还需要与美国食品药物管理局保持密切磋商和协作，以便确保研究的顺利开展。这次测试从设计到产生出实际研究数据少于需要6个月的时间”

　　 领导此次测试的美国国家癌症研究所的科学家Shivaani Kummar说：“研制最新癌症治疗药品是目前临床试验最迫切的，根据6名参与零期临床试验患者的情况，科学人员已经着手进行传统的第一阶段测试。而新一轮的零期临床试验在未来的几个月开展。

　　ABT－888关闭目标蛋白活动并修复受损的DNA。在缺少一种活动蛋白的状态下，肿瘤细胞对几种癌症药物更为敏感了。参与这次研究的骨干人员James H. Doro show博士说：“这种研究一个独特的方面是制定了严格的检测，以衡量ABT-888的好坏。研究表明，该药物可抑制在肿瘤细胞以及血液白细胞中的针对性蛋白。后来的研究显示，白血病细胞能被应用与该试验中，并很容易检测到蛋白是否发生改变。早期时候，我的研究是一个原理论证研究，以确定这种新的方法是否具有可行性。但这还需要美国国家癌症研究所做大量的科学和临床基础研究工作。“

　　Doroshow说：“下一阶段是要使一些新的抗癌药物能达到临床实验的目的。但必须要执行检测，密切观察相应的生物效应和生物信息，以便确定试验的进一步实施。计划的下一个目标是将传统的药物开发周期由原来的10－12年减少至1年。”