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英国利用基因编辑治疗白血病获得初步成功 2015-11-06 15:11:02

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据英国广播公司(BBC),路透社(Reuters)等多家媒体11月5-6日报道, 英国科研及医务人员使用基因编辑(Gene Editing)技术治疗一名为 莱拉(Layla)白血病婴儿获得成功。 这是第一次使用基因编辑技术治疗人类疾病。


此前莱拉曾接受不同的传统及现代治疗,但均无效果。医生讲她是属于少有的顽固性白血病,因此只能在活1年。 但莱拉的父母没有放弃,而是同医生一起联系到英国Waseem Qasim of Univeristy 基因治疗研究团队。之后,使用还处于处于试验阶段的基因编辑技术为小莱拉治疗。经过几个月的观察,莱拉恢复非常好,而且体内已不再有癌细胞。尽管这个奇迹只是一个被治好的病人,而且小莱拉的长期效果还需进一步观察,但目前的成功已是医学史上一个新的里程碑。 这意味着肿瘤治疗在不久的将来会有重大变革及发展。目前世界上,已有若干类似的临床实验,结果有待公布。另外 《自然》杂志今天(11月6日),也以新闻发布的方式进行报道。

Screenshot 2015-11-06 18.26.15.png

Screenshot 2015-11-06 18.40.47.png

概括讲,基本原理是:

这次对莱拉的治疗包括以下几个基本过程:

1) 获取病人的免疫细胞, 在试验室用生物工程对其进行基因编辑。

2) 使用分子剪刀(Molecular scissors) 基因编辑的免疫细胞, 将其改变成杀死肿瘤细胞的武器,再放回病人体内。因此,基因编辑远比当前普通基因治疗(gene therapy)精确。


注: 1. 基因编辑 (genome editing with engineered nucleases, GEEN) :是生物遗传工程的一个分支。 基因编辑是基因剪刀技术是通过对人类的基因中相关片断通过切除、替代、及插入进行修改。这项最新生物科学技术2011年才兴起的。

   2. 生物剪刀( 或称基因手术刀): 是指CRISPR-Cas9基因编辑技术,CRISPR-Cas具有定向切割DNA的能力,把它设计成为DNA编辑工具,对宿主DNA进行编辑、改造。 因此科学家可根据需要对基因进行改造。

  3.问题及争议:作为对肿瘤的治疗,目前这种技术不仅有待于成熟,而且非常昂贵。 最大的争议应当是在伦理道德方面。不难想象如果这项科技被用在生殖细胞上,就意味着未来可以“造人”了。这是目前社会及绝大多数人不能接受的。



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