一名患有杜氏肌營養不良症（DMD）的男童，去年在中國參加基因編輯臨床試驗後死亡。這是兩周內第二起被披露的中國基因編輯治療受試孩童死亡事件，再次引發外界對中國生物醫學研究監管和信息透明度的擔憂。

美國醫療 新聞網站STAT News星期三（8月5日）獨家披露，這名男童去年8月在輝大基因開發的基因編輯療法臨床試驗中死亡。

據彭博社報道，臨床試驗記錄顯示，這項人體試驗2024年12月在上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心啟動，計劃招募4歲至8歲、仍具行走能力但運動功能受損的DMD男童。

死亡男童是第四名、也是最後一名接受HG302療法的受試者。HG302利用經過改造的腺相關病毒（AAV）作為載體，將DNA編輯成分遞送至細胞，而這名男童接受的劑量較高。

STAT報道稱，輝大基因最初採用低劑量給藥。輝大基因前首席執行官陸英明去年5月在美國基因與細胞治療學會年會上說，首名接受低劑量治療的男童體內，只檢測到微量抗肌萎縮蛋白，也就是DMD患者體內缺失的關鍵蛋白。輝大基因隨後將劑量提高至每公斤體重約100萬億個病毒顆粒。

報道並指，輝大基因在年會結束後15個月沒有再發布官方消息。今年2月，一個臨床試驗註冊平台更新資料，將這項研究的狀態標註為“已完成”。

報道刊出後，輝大基因同日發表聲明，將男童死亡歸因於治療引發的嚴重免疫反應，並導致急性呼吸窘迫綜合徵。

輝大基因說，醫院獲悉這起嚴重不良事件後，已在法定時限內通過院內倫理委員會和項目監管流程上報，之後也按要求提交初步報告和跟進報告。公司已在今年1月將完整調查結果提交同行評審，所有科學細節將在論文正式發表後對外公開。

全球其他臨床試驗中，高劑量使用AAV載體也曾引發致命免疫反應，其中包括患有DMD的年幼男童。

就在兩周前，國際學術期刊《科學》和學術誠信監督平台“撤稿觀察”7月23日披露，一名患有罕見遺傳病的6歲女童，去年3月在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受基因編輯治療後死亡，但研究團隊之後發表論文時，沒有披露這項人體試驗和女童死亡事件。中國有關部門和交大醫學院已就此事展開調查。

近年來，研究者發起的臨床試驗迅速增加，推動中國前沿細胞和基因療法加速發展。不過，接連曝光的受試者死亡事件，也讓外界進一步審視相關監管、安全通報和信息公開機制，能否跟上行業發展的速度。