全球最大的临床研究组织 IQVIA 的首席政策官兼纽约大学瓦格纳公共服务学院的教员安德鲁·巴恩希尔 (Andrew Barnhill) 和纽约大学格罗斯曼医学院的临床研究经理阿贝·西奈-史密斯 (Abe Sinay-Smith) 周一6 月 8 日上午 10:00 在《华盛顿观察家报》发文, 记念现代生物技术五十年, 并讨论对变革的渴望:

今年大约是现代生物技术时代开启五十周年。这个时代以重组DNA、单克隆抗体、基因组学以及曾经只存在于科幻小说中的平台技术为标志。生物技术改变了人类诊断、治疗和预防疾病的方式。对这种创新的信任，是向患者作出的承诺，而这种承诺一直推动着行业不断前进。

这一时刻恰逢一个特殊时期。美国政府刚刚任命一位拥有丰富行业经验、并致力于加速临床试验进程的人士担任美国食品药品监督管理局生物制品评价与研究中心（CBER）负责人，同时任命了一位承诺扫清障碍以实现更快审批结果的代理局长。美国食品药品监督管理局内部对于变革的意愿显而易见；整体氛围已经转向速度和效率。

美国食品药品监督管理局的系统已经更深入地整合人工智能，以加快审评流程，同时也正在制定有关人工智能用于证据收集的规则。关键性临床试验规则的调整可能降低时间和成本。国家优先凭证计划（CNPV）在短短约一年时间内已经促成七项关键批准。尽管该计划仍处于早期阶段，但它已经带来了更快速的审批，并鼓励产业界开展更深入的协作和更高效率的运作，为美国民众更快获得新疗法奠定了基础。

生物技术的成就显而易见。曾经致命的疾病如今已经可以得到控制甚至治愈。镰状细胞病如今能够实现功能性治愈。艾滋病毒/艾滋病研究已经将死亡率降低到几乎与普通人群相同的水平，并产生了无数新的科学见解。嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）最初源于艾滋病治疗研究，如今已经发展成为治疗原本致命癌症的方法，并有望成为自身免疫疾病领域具有变革意义的治疗手段。与视力丧失和身体虚弱相关的神经退行性疾病，例如视神经脊髓炎（NMO）和髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD），如今已经被区分开来，从而使针对性治疗成为可能，并为孕妇等特殊人群开展风险评估创造了机会。

然而，当今研发管线的推进仍然依赖于老化的体系。对2010年至2020年间获得美国食品药品监督管理局批准药物的一项分析发现，从首次人体试验到最终获批平均需要9.1年时间。儿童疾病对健康的影响往往持续终身；然而，这类试验从启动文件提交到首位患者签署知情同意书平均需要239天。同样，被诊断为结直肠癌的患者也无法等待，因为治疗每延迟四周，死亡风险都会增加。一项2022年针对快速审批药物的分析发现，42%的确认性研究要么在批准一年后才启动，要么根本没有启动。而2023年针对在ClinicalTrials.gov注册的2542项外科手术试验所进行的分析则发现，在2010年至2014年期间，仅有五分之一按时完成，而不到一半达到预定入组目标。

为了应对这一时代挑战，我们需要什么？

需要迅速且积极地重新授权《处方药使用者付费法案》（PDUFA），并在此过程中纳入针对新时代临床试验改革的深思熟虑方案。

重新授权《处方药使用者付费法案》可能为进一步推动这一势头提供机会，从而支持美国食品药品监督管理局在采用适应性试验设计、平台试验设计、真实世界证据、去中心化与数字化工具方面的目标，并支持第一阶段临床试验回流美国本土。

然而，产业界的支持至关重要。国家优先凭证计划已经展示了当临床试验被视为研发过程中的机遇，而非下游义务时，能够实现怎样的成果。人工智能工具有望提高电子健康记录数据转换效率、优化研究文件编制并补充数据收集。罕见病联盟，例如美国国家癌症研究所实验性治疗临床试验网络（NCI ETCTN），能够连接拥有丰富经验的研究中心以及分散的患者群体。与类器官等新模型相结合的适应性试验平台，或许将成为未来把实验室发现转化为临床应用的新引擎。

生物技术五十周年是一个既适合反思也适合坚定前行的时刻；未来五十年将带来更多突破。真正的进步意味着现在就利用已有势头继续前进，并确保创新最终兑现其承诺。经历了五十年的卓越科学发展之后，衡量成功的标准将是让时间为患者服务，而不是与患者为敌。